فعاليات

أعلنت شركة Genentech هذا الأسبوع أن النتائج الإيجابية الإيجابية التي حققتها دراسة PEMPHIX من المرحلة الثالثة التي ترعاها شركة روش والتي تقيم فعالية وسلامة ريتوكسان® (ريتوكسيماب) مقارنةً بالميفوفينولات موفيتيل (MMF) لدى البالغين المصابين بالفقاع الشائع المعتدل إلى الشديد. قابلت الدراسة نقطة النهاية الأولية ، وأظهرت أن Rituxan متفوقة على MMF في تحقيق مغفرة كاملة مستدامة.

وقال ساندرا هورنينج ، المدير الطبي ورئيس قسم تطوير المنتجات العالمية: "تقدم دراسة PEMPHIX أدلة سريرية إضافية لاستخدام ريتوكسان لعلاج الفقاع الشائع". "أظهرت هذه البيانات أيضًا أن ريتوكسان قد يوفر معدلات مغفرة كاملة وتسجيلًا ناجحًا للعلاج بالكورتيكوستيرويد الذي يتفوق على MMF في البالغين المصابين بالفقاع الشائع".

قراءة البيان الصحفي الكامل.

يوم الخميس ، يونيو 7thوافقت ادارة الاغذية والعقاقير على Rituxan لعلاج البالغين مع الفقاع الشائع المعتدل والشديد (PV).

Rituxan هو أول علاج بيولوجي معتمد من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) للفولتية (PV) وأول تقدم كبير في معالجة الكهروضوئية في أكثر من سنوات 60. وكانت إدارة الأغذية والعقاقير قد منحت مسبقًا مراجعة الأولوية وتعيين الاختراق العلاجي وتعيين الأدوية اليتيمة لريتوكسان من أجل معالجة الكهروضوئية. مع هذا القرار ، تمت الموافقة الآن على Rituxan لعلاج أربعة أمراض المناعة الذاتية.

"، ويحدونا الأمل في أن هذا الإعلان سوف يفتح الباب أمام الموافقة على مؤشرات أخرى في أمراضنا والدخول في تجدد التركيز على العلاجات المتاحة"، وقال مارك ييل، المدير التنفيذي لمؤسسة الدولية الفقاع والفقعان.

ويستند على موافقة FDA على بيانات من المحاكمة Ritux 3، معتمدة روش، العشوائية، التي تسيطر عليها المحاكمة التي أجريت في فرنسا التي كانت روش المصنعة، والاتحاد الأوروبي (EU) وافق عليها المنتج ريتوكسيماب كمادة التجارب السريرية. وقارنت الدراسة نظام Ritux 3 (وافق الاتحاد الأوروبي ريتوكسيماب المنتج زائد على المدى القصير الكورتيزون [CS]) إلى CS حده كعلاج الخط الأول في المرضى الذين شخصت حديثا، معتدلة إلى الفقاع الشديدة. وكانت نقطة النهاية الأولية للدراسة مغفرة كاملة في شهر 24 دون استخدام المنشطات لمدة شهرين أو أكثر. (تم تحديد المغفرة الكاملة على أنها تواجد ظهاري كامل وغياب آفات جديدة و / أو منشأة.)

وأظهرت نتائج الدراسة أن 90 في المئة من المرضى الذين تم علاجهم PV مع نظام Ritux 3 التقى نقطة النهاية ، مقارنة مع نسبة 28 في المئة من المرضى PV تعامل مع CS وحده. هذه النتائج تدعم فعالية ريتوكسان في علاج المرضى الذين يعانون من PV إلى معتدلة إلى شديدة ، في حين تنحسر من العلاج CS. تم نشر هذه النتائج في لانسيت في مارس 2017.

قدمت لجنة دولية من الخبراء تسمى مجموعة إجماع الأمراض الفقاعية الدولية مؤخرًا توصيات جديدة حول تشخيص وعلاج الفقاع في مجلة الأكاديمية الأمريكية للأمراض الجلدية. واستناداً إلى إرشادات العلاج الأوروبي الحالية ، تم استخدام عملية مسح Delphi للمساعدة في تحقيق توافق آراء الخبراء الدوليين. ويشمل التوافق على توصية لاستخدام الأجسام المضادة وحيدة النسيلة المضادة للCD20 (Rituxan) والكورتيزون عن خيارات العلاج الخط الأول لمتوسطة إلى الفقاع الشديد.

دور IPPF

يهدف IPPF إلى العمل كمصدر أساسي للمعلومات بالنسبة لك فيما يتعلق بهذا العلاج المعتمد ، وهو متاح للمساعدة في الإجابة عن أسئلتك في الأشهر القادمة. إذا كنت تفكر في ريتوكسان كعلاج محتمل ، يرجى استشارة مقدم الرعاية الصحية الخاص بك. أبلغهم عن تاريخك الطبي ، واسأل عن الآثار الجانبية المحتملة.

IPPF المدربين الصحة الأقران (الرعاية الصحية الأولية) هم مرضى الفقاع والفقعان الذين يساعدون أكثر من مرضى 1,200 ومقدمي الرعاية كل عام. هذه المراكز الصحية المدربة تدريبا خاصا تقلل من قلق المريض وعدم اليقين مع توفير مرض غير متحيز ومعرفة العلاج. يمكنك العثور على مراكز الرعاية الصحية الأولية لدينا التي تجذب المجتمع من خلال وسائل التواصل الاجتماعي ورسائل البريد الإلكتروني والمكالمات الهاتفية والدعم الشخصي. الهدف من برنامج الرعاية الصحية الأولية لدينا هو ضمان مساعدة كل شخص يحتاج إلى المساعدة في أقصر وقت ممكن.

Genentech Access Solutions

Genentech هي شركة الأدوية التي تنتج ريتوكسان (ريتوكسيماب). Genentech Access Solutions هو مورد للأشخاص الذين يفكرون في Rituxan كخيار علاج. قد يكون من المفيد الاتصال بـ Access Solutions مباشرةً بغض النظر عما إذا كان لديك تأمين صحي أم لا.

قد تكون Access Solutions قادرة على المساعدة من خلال:

  • التحقق من التغطية التأمينية والتكاليف
  • مما يساعدك على إيجاد طرق للدفع مقابل الدواء
  • العمل على الحصول على الدواء لك

تفضل بزيارة حلول Access لمعرفة المزيد.

أعلنت Genentech مؤخرا عن قرار هام من FDA يمكن أن يؤثر على خيارات العلاج المستقبلية للفقاع. هنا في IPPF ، من المثير بشكل خاص عندما نتبادل الأخبار الجيدة المتعلقة بالبحوث والعلاجات. البيان الصحفي الكامل من Genentech يمكن العثور عليها من هنا. وفيما يلي مقتطفات:

وقد قبلت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (فدا) جيننتيش في التطبيق الترخيص التكميلي البيولوجي (سبلا) ومنحت المراجعة ذات الأولوية لاستخدام Rituxan® (ريتوكسيماب) لعلاج الفقاع الشائع (بف). في العام الماضي، منحت ادارة الاغذية والعقاقير اختراق العلاج تسمية وتيم المخدرات المخدرات إلى ريتوكسان لعلاج بف.

وقالت ساندرا هورنينغ، مديرة الشؤون الطبية ورئيس تطوير المنتجات العالمية: "نحن ملتزمون بتطوير أدوية للأمراض النادرة مع خيارات علاجية محدودة، مثل الفقاع الفقاعي". واضاف "اننا نتطلع الى مواصلة العمل مع ادارة الاغذية والعقاقير ونأمل ان يوفر للمرضى علاج جديد لهذا المرض الخطير الذى يحتمل ان يهدد الحياة".

يستند تقديم sBLA إلى بيانات من تجربة عشوائية مدعومة من Roche أجريت في فرنسا والتي قيمت Rituxan بالإضافة إلى نظام للتدبير العلاجي للكورتيكوستيرويد الفموي بجرعة منخفضة (CS) مقارنة مع جرعة قياسية من CS وحده كعلاج الخط الأول في المرضى الذين يعانون من شُخِّص حديثًا إلى معتدلة إلى شديدة. تظهر نتائج الدراسة أن Rituxan يوفر تحسنا كبيرا في معدلات مغفرة pemphigus vulgaris و / أو الاستغناء بنجاح عن العلاج CS. تم نشر هذه النتائج في The Lancet في مارس 2017. تجري Genentech حاليًا دراسة أخرى في المرحلة الثالثة في PV والتي تقوم بتقييم Rituxan بالإضافة إلى نظام للتدريج في CS مقارنة بـ Cellcept (PEMPHIX و NCT02383589).

اقرأ البيان الصحفي لشركة Genentech ، بما في ذلك المعلومات والمراجع الإضافية ، هنا.

رودي سوتو مع عائلته.

اسمي رودي سوتو. أنا من ولاية تكساس العظمى وعاش هناك كل حياتي. أنا متزوجة من امرأة رائعة، جنيفر، الذي هو أعظم مؤيدي. لدينا أربعة أطفال رهيبة - اثنين من الفتيات وصبيان اثنين الذين تتراوح أعمارهم في سنومكس إلى شنومكس. شعاري هو لا يمكن طحن لي أسفل، الذي أخذت على بعد أنني حققت مغفرة في نوفمبر من شنومكس. بالنسبة لي، فهذا يعني أنه مهما طال رحلتي، فإن هذا المرض لن يضربني. وانا ذاهب الى مواصلة العيش حياتي على أكمل وجه والتمتع نفسي، عائلتي، وأصدقائي. وهذا المرض لا تسيطر لي. وسوف السيطرة على هذا المرض.

بدأت رحلتي مع الفقاع قبل ثماني سنوات تقريبا، وكانت رحلة طويلة. صيف واحد، كما كنا على استعداد للقيام برحلة بحرية، لاحظت آفة صغيرة على صدري. لم أكن قد أولت الكثير من الاهتمام لذلك، ولكن تطبيق كريم مضاد حيوي حتى لا يصاب. ذهبت زوجتي وأنا على متن كروز لدينا، وأنا لم أفكر مرتين عن الآفة. بعد عودتي إلى البيت، لاحظت أن الآفة لا تزال موجودة، وأنني أيضا بدأت في الحصول على عدد قليل من فروة الرأس. هذا حصلت على انتباهي لأنه كان مؤلما للحصول على حلاقة. ذهبت إلى طبيب عائلتي الذي قال أنه كان نوع من الفيروسات ووصف كريم موضعي. أنا تطبيق كريم يوميا كما هو مقرر، ولكن دون جدوى. بعد ثلاثة أسابيع، عدت إلى طبيبي. وقال انه كان عدوى ستاف ووصف كريم الستيرويد. طوال الوقت، لاحظت ظهور بثور على ذراعي وجذع. واصلت تطبيق كريم لمدة شهر أو اثنين. لا يزال أي تحسن، وكان يزداد سوءا. عدت إلى طبيب عائلتي، ووصف كريم الستيرويد أكثر فعالية. بعد شهرين آخرين، قال أخيرا أنني بحاجة لرؤية طبيب الأمراض الجلدية. كان هذا بعد مرور عام تقريبا على ظهور الأعراض.

لا يمكن طحن لي أسفل: بالنسبة لي ، هذا يعني أنه بغض النظر عن مدة رحلتي ، فإن هذا المرض لن يضربني. سأستمر في عيش حياتي على أكمل وجه والتمتع بنفسي وعائلتي وأصدقائي. هذا المرض لن يتحكم بي سوف أسيطر على هذا المرض.

أمر طبيب الأمراض الجلدية خزعة ووصف مرهم الستيرويد موضعي. وقال إن النتائج ستستغرق بضعة أيام للعودة من المختبر وأنه سيتصل بي. بعد أربعة أيام، قال إنني بحاجة لرؤيته على الفور. حسنا، التي جلبت الخوف والإجهاد لأن الأسئلة بدأت: هل هو السرطان؟ ماذا سأفعل؟ هل هو قابل للعلاج؟

عندما التقينا، قال انه الفقاع الشائع (بف). سألته ماذا كان وكيف حصلت عليه. وأوضح أنه ليس معديا، وأنه مرض مناعة ذاتية، وأنه يمكن علاجه. ذهب إلى تفاصيل كبيرة، وناقشنا خيارات العلاج. بدأنا مع جرعة عالية من بريدنيزون-شنومكسمغ يوميا، وبدأت أيضا الميثوتريكسيت. بدأت باستخدام سلسلة من المراهم والشامبو والصابون والمستحضرات المختلفة لمعرفة ما من شأنه أن يساعد على الشفاء.

ساعدت بريدنيزون، ولكن كما نحن مدبب أسفل أسبوعيا، بدأت الآفات / بثور في الظهور. أنا أيضا لاحظت جديدة. مع الآفات الجديدة جاءت أسئلة من العائلة والأصدقاء لأن النشاط المرض قد ظهرت الآن على وجهي. كما واصلت جرعات عالية من بريدنيزون، لاحظت أن حالتي المزاجية تغيرت. وأصبحت عصبي، شعرت أكثر تأكيدا، حتى الاكتئاب في بعض الأحيان. بدأت أغلق نفسي بعيدا عن الجميع.

وبدأت أيضا لزيادة الوزن. في البداية أنا وزنه جنيه شنوم، ولكن اكتسبت تقريبا شنومكس جنيه بينما على بريدنيزون. لاحظت عائلتي أيضا تقلبات المزاج والتغيرات في ظهري. وقد حذرني طبيب الأمراض الجلدية بلدي عن الآثار الجانبية لل بريدنيزون، ولكن لم أكن أصدقه. كنت مخطئ. جنبا إلى جنب مع كل الآثار الجانبية، كان لي عمل الدم الأسبوعية للتأكد من بلدي الكبد كان يعمل بشكل صحيح.

كل بضعة أسابيع، ونحن سوف تفتق بريدنيزون. عندما وصلت إلى شنومكس-شنومكس ملغ، كان لي مضيئة. حاولنا أنواع مختلفة من الأدوية عن طريق الفم، إموران، دابسون، وميثوتريكسيت، على سبيل المثال لا الحصر. ونحن زيادة وزيادة جرعة من بريدنيزون للعثور على منطقة الراحة، ولكن هذا لم ينجح. بقيت على هذه السفينة الدوارة لمدة أربع سنوات تقريبا. الأدوية المختلفة، المراهم، المستحضرات، الخ سمها ما شئت، لقد حاولت ذلك.

وكان القلق الرئيسي لأخصائي الأمراض الجلدية بلدي أنه يريد أن تغلب على هذا الكهروضوئية، أو ما كان يعتقد بف، مع الأدوية عن طريق الفم. بدأنا أخيرا لمناقشة خيارات أخرى، بما في ذلك ضخ ريتوكسان. أتذكر هذه الزيارة بوضوح لأننا تحدثنا عن الآثار الجانبية. سألته ما هي الاحتمالية بالنسبة لي للحصول على واحد أو عدة آثار جانبية من هذا العلاج. أعطاني عددا لا أتذكره، لكنني قلت له إنني بحاجة إلى مناقشته مع زوجتي.

عندما وجدت أخيرا إيبف، كان مبلغ الدعم والتشجيع والرعاية التي تلقيتها لا يصدق.

لم أكن الوحيد الذي يمر عبر هذا. تم الخلط بين عائلتي أيضا. سألوا الأسئلة، وتبحثوا عنها على الكمبيوتر، وقاموا ببحوثهم الخاصة. زوجتي كانت صخرة، تقول لي: "سوف تغلب على هذا، وسوف تحصل على أفضل". طمأنني كان هناك أمل. ناقشنا خيار ريتوكسان، وفي تعييني التالي، سألت الأسئلة: كيف يمكن أن تدار؟ من الذي يديرها؟ هل العلاج الكيميائي؟ هل سأفقد شعري أو أشعر بالغثيان؟ أجاب طبيب الأمراض الجلدية بلدي جميع أسئلتي وأكثر من ذلك. وقال انه يريد مني أن أرى متخصصا في دالاس الذي تعامل أكثر مع مرضى الفقاع والحصول على رأيه في العلاج.

قادتي وزوجتي ثلاث ساعات شمالا إلى دالاس لرؤية أخصائي. دخلنا غرفة الامتحان وأجابنا على أسئلة المساعد. غادر المساعد الغرفة وعاد مع الطبيب الذي نظر إلى الآفات على فروة الرأس والوجه والجذع وقال: "لديك فقاعة فولاسيوس" سألته عن ذلك، وشرح لي بالتفصيل الفرق بين الاثنين.

سألني عما إذا كنت أتمنى لو جلب بعض الطلاب. قلت: "بالتأكيد، أنا لا أمانع إذا كان ذلك لمساعدة الآخرين". خرج من الغرفة وأعاد فريقا من ستة طلاب على الأقل! وأوضح الطبيب أعراضي وأظهر لهم بثور وآفات. أخذوا جميعا الملاحظات. سأل الطبيب إذا كان يمكن التقاط الصور، وأنا وافقت. لقد أعجبت - كان لدي في الواقع فريق عمل على قضيتي. ناقشنا ريتوكسان والعلاج، وقمنا بتحديد موعد للتسريب.

في اليوم الأول من ضخ بلدي، استيقظت زوجتي وأنا في وقت مبكر. أنا معبأة حقيبة مع بعض المواد القراءة والوجبات الخفيفة، وسماعات الرأس. وقال طبيب الأورام إن الأمر سيستغرق ثماني ساعات لإدارة العلاج بشكل كامل، وسيتم ذلك ببطء لمراقبة الآثار الجانبية. بقيت زوجتي معي لبضع ساعات وشاهدني النوم. كنت قد استنفدت بعد العلاج، ولكن ما زلت ارتكبت خطأ الذهاب الى العمل في اليوم التالي. كان لي العلاج الثاني بعد أسبوعين، واستمرت أيضا ثماني ساعات. هذه المرة، لم أذهب إلى العمل في اليوم التالي.

لم أرى أي نتائج فورية بعد أول اثنين من العلاجات. استغرق الأمر حوالي شهرين بعد معالجتي الثانية لإشعار التغيير. كان بلدي بريديسون الجرعة مدبب مرة أخرى. هذه المرة، لم يكن هناك مضيئة. نحن مدبب شنومكسمغ كل أسبوعين حتى وصلت إلى شنومكسمغ يوميا، ثم نحن مدبب شنومكسمغ كل أسبوع حتى وصلت إلى شنومكسمغ يوميا. أعطيت علاج ريتوكسان كل شهر شنومكس لسنوات شنومكس تقريبا حتى وصلت إلى مغفرة.

لقد سقطت حول رحلتي الطويلة من خلال هذه المحنة. تجربتي كانت مماثلة لكثير من مرضى الفقاع، على الرغم من أننا لم يكن لديك الدعم العديد تجد بعد تلقي التشخيص. ترى، زوجتي وأنا لم أكن أعرف عن الاتحاد الدولي للمواصلات ودعمهم حتى سنتين أو ثلاث سنوات بعد تشخيصها. عندما وجدت أخيرا إيبف، كان مبلغ الدعم والتشجيع والرعاية التي تلقيتها لا يصدق.

هذا هو السبب في أنني مهتمة جدا لمساعدة الآخرين في هذا المرض: لذلك لا أحد يشعر وكأنهم يجب أن تذهب من خلال هذه الرحلة وحدها. فهي ليست وحدها. هناك كامل للعائلات في IPPF التي سوف تمر من خلال كل خطوة من هذه الرحلة معهم. سواء كانت جيدة أو سيئة أو صعودًا أو هبوطًا ، فإن موظفي منتدى IPPF والمجتمع هناك.

عندما طلب مني الانضمام إلى الفريق كمدرب صحة الأقران، لم أستطع أن أقول لا. إنه لشرف وامتياز أن أعمل جنبا إلى جنب مع مارك، بيكي، مي لينغ، جاك، وجميع الموظفين الآخرين الذين جعلوا هذا الأساس ما هو عليه. وهذا يعني الكثير بالنسبة لي لتكون قادرة على تقديم المساعدة للمرضى الذين قد يتحدثون الإسبانية فقط. مع العلم أن هناك شخص للتحدث إلى الذين يمكن أن تتصل ما تجاربهم هو دائما روح معززة.

اسمي مارليس ليبو، وأقيم في شمال كاليفورنيا. شاركت في دراسة عشوائية مزدوجة التعمية ، مزدوجة وهمية تقييم ريتوكسيماب دفعات مقابل 2,000 ملغ من ميكوفينولات mofetil (Cellcept®). كنت قد تلقيت سابقا ريتوكسيماب دفعات لذلك كان لدي فكرة جيدة عما يمكن توقعه إذا كان لي أن تتلقى مرة أخرى. كان لدي ثلاث جولات سابقة وقال طبيب لي أن التأثيرات يجب أن تستمر حوالي ستة أشهر ، وبعد ذلك ربما كنت بحاجة إلى جولة أخرى. كنت خالية من الآفة لمدة سبعة أشهر قبل أن تبدأ الآفات في العودة. أنا أيضا كنت على CellCept و prednisone ، لذلك أنا أعرف كيف تؤثر تلك لي.

التعلم عن المحاكمة

ذكر طبيبي تجربة سريرية ، وأجاب على أسئلتي الكثيرة ، وطلب مني التفكير فيها. عدت بعد شهر من أجل موعد لاحق وكان هناك طبيب آخر. كانت تتحدث عن المحاكمة ويبدو أنها توقعت أن أكون جزءًا منها. كنت لا أزال غير متأكد وكان لدي المزيد من الأسئلة. لقد أوضحت أنه قبل أن أتمكن من قبولها ، كنت خضع لفحص (تخطيط القلب ، تصوير الصدر بالأشعة السينية ، وعمل الدم). كان ذلك رائعا ، أود أن أعرف كيف أفعل. إذا نجحت في الاختبارات ، يمكنني أن أقرر ما إذا كنت أرغب في المشاركة. وشملت المحاكمة راتبا ، 50 دولار لكل جلسة للغاز ومواقف السيارات. بدا ذلك جيدًا لأنني أعيش على بُعد 45 من الأميال.

اتخاذ القرار

ناقشت أنا وطبيب إيجابيات وسلبيات الأدوية المتنوعة وما يجب أن أتخذه إذا لم أشارك في التجربة ولكني احتجت إلى ريتوكسيماب. في كلتا الحالتين ، والآثار الجانبية ليست ممتعة. في الأساس ، تحدثنا عن أقل من الشررين.

علمت أن طبيبي هو المحقق الرئيسي (PI) والطبيب الآخر هو المحقق الفرعي (SI). سوف تراني II كل شهر. بما أن الـ SI ليست طبيبي الأساسي ، فمن المهم جداً أن يكون لديها فهم كامل لتاريخي الطبي. خلال زياراتي ، كنت سأقوم بعمل الدم وتحليل البول. سوف تحصل على PI نتائج الاختبار وتكون على بينة من تقدمي وأي مشاكل محتملة. إذا شعر أنه كان هناك قلق ، فإنه سينهي مشاركتي في الدراسة.

تعلمت أيضًا أنه يمكنني إلغاء الاشتراك في الدراسة في أي وقت إذا أصبحت غير مرتاح.

في النهاية، اخترت أن أكون في المحاكمة.

تجربتي التجريبية

طوال فترة الدراسة ، شعرت أن طبيبي كان أكثر قلقاً بشأن رعايتي ، كما ينبغي أن يكون. حتى أنه اتصل بي بين الزيارات وهذا ما أعطاني شعورًا إيجابيًا جيدًا.

تلقيت دفعتين أوليتين على حدة فصلان. بعد حوالي خمسة أشهر ، تلقيت اثنين آخرين ، وكذلك فصل أسبوعين. في الجولة الثالثة لم يعد لدي أي تقرحات. قيل لي إنني كنت "خاضعًا للرقابة" وبعد التسريب الأخير ، سأكون في حالة مغفرة! أخبرني طبيبي أن هذه المغفرة يجب أن تستمر في أي مكان من ستة أشهر إلى ثلاث سنوات. أنا على أمل أن يكون أطول!

لا تكن قلقا بشأن الدفعات. الممرضات ضخ هي الملائكة ورعاية رائعة من أنت! إنها لطيفة ، وتتيح لك معرفة ما تتوقعه ، وتعطيك فكرة عما ستشعر به. إذا كان لديك أي أسئلة ، سيكون لديك أرقام هواتف PI و SI ويتم تشجيعهم على استخدامها.

التجارب السريرية ليست للجميع. في الواقع، هناك العديد من المعايير المؤهلة وعدم الأهلية التي وضعتها الشركة المصنعة للمخدرات. وأنا أشجع الجميع على النظر في المشاركة في محاكمة للمساعدة في تقدم البحوث حول الفقاع الجديدة والناشئة والعلاجات الفقاعية. في حين أن الفوائد قصيرة الأجل تساعدنا الآن، فإن الفوائد على المدى الطويل قد تغير حياة المرضى لسنوات قادمة.

الزخم لإضافات المنتجات اليتيمة الآن، تعجيل قانون العلاجات والعلاج (أوبين أكت) قد توقف في مجلس الشيوخ.

في تشرين الثاني / نوفمبر شنومكس، لقد استخدمت العلاج الكيميائي Rituxan خارج التسمية لمرض نادر بلدي, قلة الصفيحات المناعية (إيتب). وقد اتخذ القرار بعد دراسة متأنية لجميع النتائج المحتملة. كنت يائسة للإغاثة منذ إيتب يسبب النزيف الداخلي التي يمكن أن تكون قاتلة. ظل هذا الفكر في الجزء الخلفي من ذهني كما شاهدت بلدي الصفائح الدموية وتزداد نوبات النزيف في شدة.

في نهاية المطاف، قررت أنه يستحق تسديدة لمعرفة ما إذا كان ريتوكسان يمكن وضع مرض نادر في مغفرة. عندما كان ناجحا، كنت سعيدة وشاركت نجاحي مع بقية المجتمع إيتب. لدهشتي، قال لي العديد من المرضى إيتب أنها لم يكن لديك الوصول إلى ريتوكسان بسبب حالة خارج التسمية. عندما سمعت لأول مرة عن ملحقات المنتج اليتيم الآن، تسريع العلاج والعلاج قانون (أوبين أكت)، أنا سعيدة! وأخيرا، تم تقديم تشريع يسمح لمرضى الأمراض النادرين بالوصول إلى العقاقير المعتمدة من إدارة الأغذية والعقاقير التي تعتبر آمنة وفعالة في ظروف أخرى.

خلال الأسبوع النادر للأمراض العام الماضي، ناقشت قصتي مع عضو الكونغرس غوس بيليراكيس من فلوريدا، الذي قدم أوبين أكت إلى لجنة الطاقة والتجارة. عضو الكونغرس بيليراكيس - بطل ضخم للمرضى - وموظفيه عملت بجد لجعل أوبين أكت المدرجة في قانون علاج القرن شنومكست. مرر مشروع القانون البيت في يوليو شنومك بأغلبية ساحقة من شنومكس-شنومكس. وقد توقف الزخم في مجلس الشيوخ على الرغم من ذلك، حتى الآن المرضى يجب أن تتصرف. في الآونة الأخيرة، لجنة الصحة والتعليم والعمل والمعاشات في مجلس الشيوخ (هيلب)، فواتير المدرجة التي كانت ذات أولوية لنسخة من شومكست القرن العلاجات، ولسبب ما حذفت أوبين أكت. وسوف أكون على أسبوع هيل للأمراض النادرة هذا العام لدفع لإدراج أوبين أكت على جدول أولويات لجنة هيلب.

بالنسبة لمجتمع المرض النادر والمرضى ككل، فإن أوبين أكت توفر خيارات العلاج التي تمس الحاجة إليها للسكان المحرومين. وسوف يساعد على سد الفجوات بين الأمراض مع خيارات العلاج محدودة أو معدومة والعقاقير الجديدة قيد التطوير. أشجع جميع المرضى، بغض النظر عن مرضهم للوصول إلى أعضاء مجلس الشيوخ والتعبير عن تأييده لمشروع القانون. إعادة التخدير فدا الأدوية المعتمدة سوف تخلق بيانات جديدة توفر الأساس لمزيد من البحث. في نهاية المطاف، يمكن فتح فتح العلاجات الجديدة والعلاجات المحتملة للأمراض النادرة. إنني أعيش دليل على أن إعادة استخدام المخدرات يمكن أن تنقذ الأرواح. إذا نظرنا إلى الوراء، فإن قرار استخدام ريتوكسان دفعت أكثر مما كنت أتخيل أي وقت مضى.

أشجع الجميع على الانضمام إلى المحادثة على وسائل الاعلام الاجتماعية باستخدام الهاشتاج #CuresNow على تويتر، الفيسبوك و إنستاغرام. ويشارك معنا العديد من ممثلينا. هذا هو وقتنا لإظهار المشرعين أننا قد تكون نادرة عند تحديدها من قبل مرض محدد أو التشخيص، ولكن معا نحن حركة!