إعادة التعامل مع المخدرات المسائل مع مرض نادر

الزخم لإضافات المنتجات اليتيمة الآن، تعجيل قانون العلاجات والعلاج (أوبين أكت) قد توقف في مجلس الشيوخ.

في تشرين الثاني / نوفمبر شنومكس، لقد استخدمت العلاج الكيميائي Rituxan خارج التسمية لمرض نادر بلدي, قلة الصفيحات المناعية (إيتب). وقد اتخذ القرار بعد دراسة متأنية لجميع النتائج المحتملة. كنت يائسة للإغاثة منذ إيتب يسبب النزيف الداخلي التي يمكن أن تكون قاتلة. ظل هذا الفكر في الجزء الخلفي من ذهني كما شاهدت بلدي الصفائح الدموية وتزداد نوبات النزيف في شدة.

في نهاية المطاف، قررت أنه يستحق تسديدة لمعرفة ما إذا كان ريتوكسان يمكن وضع مرض نادر في مغفرة. عندما كان ناجحا، كنت سعيدة وشاركت نجاحي مع بقية المجتمع إيتب. لدهشتي، قال لي العديد من المرضى إيتب أنها لم يكن لديك الوصول إلى ريتوكسان بسبب حالة خارج التسمية. عندما سمعت لأول مرة عن ملحقات المنتج اليتيم الآن، تسريع العلاج والعلاج قانون (أوبين أكت)، أنا سعيدة! وأخيرا، تم تقديم تشريع يسمح لمرضى الأمراض النادرين بالوصول إلى العقاقير المعتمدة من إدارة الأغذية والعقاقير التي تعتبر آمنة وفعالة في ظروف أخرى.

خلال الأسبوع النادر للأمراض العام الماضي، ناقشت قصتي مع عضو الكونغرس غوس بيليراكيس من فلوريدا، الذي قدم أوبين أكت إلى لجنة الطاقة والتجارة. عضو الكونغرس بيليراكيس - بطل ضخم للمرضى - وموظفيه عملت بجد لجعل أوبين أكت المدرجة في قانون علاج القرن شنومكست. مرر مشروع القانون البيت في يوليو شنومك بأغلبية ساحقة من شنومكس-شنومكس. وقد توقف الزخم في مجلس الشيوخ على الرغم من ذلك، حتى الآن المرضى يجب أن تتصرف. في الآونة الأخيرة، لجنة الصحة والتعليم والعمل والمعاشات في مجلس الشيوخ (هيلب)، فواتير المدرجة التي كانت ذات أولوية لنسخة من شومكست القرن العلاجات، ولسبب ما حذفت أوبين أكت. وسوف أكون على أسبوع هيل للأمراض النادرة هذا العام لدفع لإدراج أوبين أكت على جدول أولويات لجنة هيلب.

بالنسبة لمجتمع المرض النادر والمرضى ككل، فإن أوبين أكت توفر خيارات العلاج التي تمس الحاجة إليها للسكان المحرومين. وسوف يساعد على سد الفجوات بين الأمراض مع خيارات العلاج محدودة أو معدومة والعقاقير الجديدة قيد التطوير. أشجع جميع المرضى، بغض النظر عن مرضهم للوصول إلى أعضاء مجلس الشيوخ والتعبير عن تأييده لمشروع القانون. إعادة التخدير فدا الأدوية المعتمدة سوف تخلق بيانات جديدة توفر الأساس لمزيد من البحث. في نهاية المطاف، يمكن فتح فتح العلاجات الجديدة والعلاجات المحتملة للأمراض النادرة. إنني أعيش دليل على أن إعادة استخدام المخدرات يمكن أن تنقذ الأرواح. إذا نظرنا إلى الوراء، فإن قرار استخدام ريتوكسان دفعت أكثر مما كنت أتخيل أي وقت مضى.

أشجع الجميع على الانضمام إلى المحادثة على وسائل الاعلام الاجتماعية باستخدام الهاشتاج #CuresNow على تويتر، الفيسبوك و إنستاغرام. ويشارك معنا العديد من ممثلينا. هذا هو وقتنا لإظهار المشرعين أننا قد تكون نادرة عند تحديدها من قبل مرض محدد أو التشخيص، ولكن معا نحن حركة!