الوسم المحفوظات: نادر

في شهر مايو شنومك، الجينات العالمية أطلقت شنومكسند السنوي جائزة كوكس للرحمة النادرة المسابقة التي تشجع شنومكست و شنومكسند طلاب الطب العام للتعرف على عائلة نادرة وكتابة مقال على أساس تجاربهم. إذا لم يكن للطالب الطبي أسرة نادرة للعمل معها، الجينات العالمية سوف تتطابق مع عائلة نادرة في منطقتهم المحلية.

في غضون بضعة أسابيع، لديهم طلبات من أكثر من طلاب الطب شنومك للمساعدة في أن تكون مطابقة مع عائلة نادرة! ويمثل هؤلاء الطلاب عشرات من المدارس الطبية في جميع أنحاء الولايات المتحدة وكذلك كندا والمملكة المتحدة

الجينات العالمية هو طلب مساعدتنا في العثور على الأسر النادرة التي يمكن أن تتطابق لهذا البرنامج. هذا هو وسيلة رائعة لخلق الوعي للاضطراب الخاص داخل المجتمع التعليم الطبي وربما خلق علاقة يمكن أن تشكل التركيز الوظيفي في المستقبل ميد الطالب. و إيبف أحب أن يكون الفقاع والأسر الفقاعية ممثلة في هذا البرنامج الرائع! ما هي وسيلة رائعة للمساعدة في نشر الوعي لمستقبل المجتمع الطبي حول الفقاع والفقر الفقري! لتدع الجينات العالمية أعلم أنك مهتم بكونك عائلة نادرة في هذا البرنامج ، برجاء إرسال بريد إلكتروني إلى Carrie Ostrea carrieo@globalgenes.org

الرجاء مساعدتنا في نشر كلمة حول برنامج مطابقة طلاب الطب من خلال الذهاب إلى http://globalgenes.org/cox-prize-family لمعرفة المواقع التي تطلب حاليا طلبات. يتم تحديث هذه القائمة أسبوعيا، لذا يرجى التحقق مرة أخرى لمعرفة ما هي المدن الجديدة المطلوبة.

شكرا جزيلا لدعمكم! إذا كان لديك أي أسئلة، لا تترددوا في طرح.

كاري أوستريا
مدير الدعوة / المحامي الرئيسي
الجينات العالمية - الحلفاء في الأمراض النادرة
http://www.globalgenes.org
(شنومكس) شنومكس-نادر زسنومكس

يرجى الاتصال الكونغرس اليوم ونطلب منهم لتشمل فتح أكت، هر شنومكس (ملحقات المنتج اليتيم الآن، تسريع العلاجات والعلاج) في تشنومست القرن العلاجات التشريع. و أوبين أكت لديه القدرة على مضاعفة عدد العلاجات المرضية النادرة المعتمدة للمرضى. حتى الآن، منظمات المرضى شنومكس تدعم أوبين أكت، بما في ذلك نورد، الجينات العالمية، والتحالف الجيني. من خلال الوقوف معا يمكننا ضمان الكونغرس يساعد مرضى الأمراض النادرة.

انقر هنا لاتخاذ الإجراءات اللازمة: الوقوف لمرضى الأمراض النادرة اليوم

يرجى مشاركة هذا التنبيه على نطاق واسع و الانضمام إلى هذا الحدث في الفيسبوك.

لماذا أوبين أكت هو المهم: على الرغم من التقدم الذي أحرزه قانون الأدوية اليتيم، لا تزال نسبة شينومكس من الأمراض النادرة شنومكس لا يوجد العلاج المعتمدة. ولا تقوم شركات المستحضرات الصيدلانية البيولوجية بإعادة معالجة العلاجات الرئيسية في الأسواق لعلاج الأمراض النادرة لأنه لا يوجد حافز لها للقيام بذلك.

و أوبين أكت هو التشريع الحزبي الذي يخلق حافزا اقتصاديا للشركات لإعادة توظيف المخدرات للأمراض النادرة. ويمكن ل أوبين أكت:
جلب المئات من العلاجات لمرضى الأمراض النادرة
· تمكين الوصول إلى علاجات آمنة وفعالة ومعقولة التكلفة
· تحفيز الاستثمار في التكنولوجيا الحيوية ، والابتكار ، وتشجيع البحوث السريرية في الجامعات مع خلق وظائف جديدة

معرفة المزيد في: http://curetheprocess.org/ incentivize/

لقد تحدثت مؤخراً مع مريض ذكر أن زواجه كان يعاني من قدر كبير من الإجهاد - وهو أمر مفهوم للغاية لأن كبار الآخرين من المرضى هم من مقدمي الرعاية وغالباً ما يكونون في خط النار ، إذا جاز التعبير.

لم تكن هذه هي المرة الأولى التي يسجل فيها زوجتي أو زوجي هذا. يمكن أن يسبب العجز مرضى و / أو مقدمي الرعاية لهم يأسًا كبيرًا - الذي يرغب في الهروب منه هو رد فعل مفهوم.

يعاني المرضى من الألم والإحراج وعدم اليقين عند إصابة P / P أو أمراض أخرى نادرة.

يمكن لمقدمي الرعاية أن يتعاطفوا ، لا يمكن لمقدمي الرعاية أن يشعروا حقا بما يعانيه المرضى.

كل من هو مقدم رعاية يحاول جهده ليكون داعمًا. لا بد أن يعاني كل مريض يخضع لهذا التحدي من الاكتئاب والخوف في بعض الأحيان. قد يشعر كل فرد من أفراد العائلة بالعجز في معظم الأحيان.

هذا هو الوقت المناسب للتواصل وطلب التوجيه. العثور على مجموعات الدعم أسهل هذه الأيام بسبب وسائل الإعلام الاجتماعية. Pemphigus Vulgaris هو واحد فقط من الأمراض النادرة 7,000 التي توجد اليوم وهناك مصادر للمعلومات لكل واحد منهم. ابحث في الإنترنت واتصل بمجموعات الدعم المحلية. تحقق من الرابط المقدم هنا لمقدمي الرعاية (واحد من أفضل!).

http://www.caregiveraction.org/

إن يوم الأمراض النادرة (ردد) هو جهد فريد من نوعه في مجال الدعوة العالمية من أجل الاعتراف بالأمراض النادرة باعتبارها تحديا صحيا دوليا.

في مارس شنومكس، شنومكس، مرضى نادر ومقدمي الرعاية والدعاة، وتنظيم الأمراض النادرة، والمشرعين، وممثلي الصناعة تجمعوا في مبنى ولاية كاليفورنيا. ورحب الزرنتشيك، الرئيس التنفيذي للاتحاد، بالحشد وقدم بيتر سالتونستال، الرئيس والمدير التنفيذي للمنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة. وقال بيتر: "يعمل نورد ... للعثور على العلاج، والتأكد من أن المسارات واضحة، والتأكد من أن الحوافز هناك للصناعة ترغب في تطوير العقاقير للسكان صغيرة". عضو جمعية كاليفورنيا كاتشو أشادجيان (D- شنومكس) برعاية مشتركة قرار البيت كا شنومكس الاعتراف شهروم شنومكس، شنومكس كما يوم المرض النادر في ولاية كاليفورنيا.

_MG_9125 _MG_9296

وفي داخل مبنى الكابيتول، قالت أندريا فيرجن، وهي مؤسسة رعاية مرضية نادرة ومدافعة عنها، إن قصة حفيدها تعيش مع مرض نادر. غاري شيروود، مدراء الاتصالات في المؤسسة الوطنية ألوبيسيا آريتا، ألهم الحضور لتصبح المدافعين عن الذات والعمل مع المسؤولين المنتخبين. إضافة إلى موضوع الدعوة، صدى إيف بوكوسكي، معهد كاليفورنيا للرعاية الصحية، الحاجة للمرضى للدفاع عن النفس. ناقش ضيف خاص، عضو مجلس الشيوخ في ولاية كاليفورنيا الدكتور ريتشارد بان أهمية ندرة الأمراض والدعوة.

وفي الوقت نفسه، احتفل مارك ييل، مدرب الأقران في الصحة، وكيت فرانتز، مدير برنامج التوعية، بأحداث ردد في واشنطن العاصمة. وحضر مارك عرضا خاصا من برنامج "راية على سطح القمر" الذي قدمه نورد في الفيلم الوثائقي الجديد. ورأى المرضى ومقدمي الرعاية ومجموعات الدعوة ومنظمات المرضى إلهام سيندي أبوت. سيندي يحمل لافتة نورد معها على العديد من المغامرات لنشر الوعي المرض النادر. وشملت هذه تحدي نفسها لتسلق جبل ايفرست والمشاركة في شنومكس ميل ألاسكا إديتارود. كانت مثابرة سيندي والتزامها بالعيش على أكمل وجه ملهما جدا.

وحضر كيت ومارك الاتفاقية السنوية لرابطة الطلاب الطبيين الأمريكيين. اثنين من المرضى P / P، ليز ستارلز و ميمي ليفيتش، تقاسم P / P القصص. العديد من الطلاب لم يسمعوا أبدا من P / P، أو تذكره لفترة وجيزة فقط من كتبهم المدرسية. وكانت هذه فرصة رائعة لنشر الوعي وتشجيع طلاب الطب على "وضع P / P على رادارهم!"

ردد شنومكس نشر الإشعاعات

مثَّل مارك مجتمع P / P في مؤتمر المدافعين عن الحقوق النادرة (RDLA). كان هناك نظرة عامة على مبادرة 21st Century Cures (http://energycommerce.house.gov/cures) ، التي يعتقد الكثيرون أنها الأمل الأكبر لمجتمع المرض النادر في العلاجات الجديدة والناشئة.

التقى مارك أيضا مع العديد من أعضاء الكونغرس وخبراء الصحة التشريعية تشجيعهم على دعم الإيتام المنتج الآن تسريع العلاج والعلاج قانون شنومكس، هر شنومكس. ومن شأن هذا التشريع أن يعيد استخدام الأدوية القائمة للأمراض النادرة التي تسمح للمرضى بالوصول بشكل أكبر إلى العلاجات الحيوية.

مارك ردد مارك ردد شنومكس

وحضر مارك ندوة تحتفل بالجهود البحثية للأمراض النادرة عبر المعاهد الوطنية للصحة، والحكومة الاتحادية، والمجتمع بأكمله للدعوة.

هناك أكثر من الأمراض نومنكس نادرة. تتأثر شنومكس في شنومك الأميركيين ونومكس٪ من هذه الأمراض ليس لديهم العلاج المعتمدة. أسبوع الأمراض النادرة واليوم النادر للأمراض هو فرصة للفم الفقاع والفم الفقري من خلال الدعوة لنفسك والآخرين.

إذا كان لديك أسئلة حول التشريعات الحالية أو ترغب في الحصول على معلومات حول كيفية المشاركة، يرجى الاتصال marc@pemphigus.org.

تم نشر هذه المقالة في الأصل على http://www.medscape.com/viewarticle/840206

المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة
أهمية التعليم النادر للأمراض
صوفيا أ. ووكر

فبراير 25، 2015

في الآونة الأخيرة قال أستاذ حكيم صفتي أننا المهنيين الطبيين هي بعض من أقوى الناس في العالم. في الواقع، لدينا القدرة على تلبية الناس في أكثر عرضة لها، وأحيانا في أسوأ يوم من حياتهم، ومساعدتهم. وقال لنا: "هذه المهنة" هي امتياز يجب علينا ألا نضيع أبدا فرصة القيام به على الأقل بعض الخير لكل مريض ". على مدى الأسابيع القليلة الماضية، كما كنت قد خططت أحداث توعية مرضية نادرة وبدأت في التحضير لدخول السنوات السريرية للتعليم الطبي، أجد نفسي النظر في هذه الكلمات أكثر في كثير من الأحيان. ومع ذلك، في نهاية اليوم، وأتساءل مدى قوة نحن، حقا ...

اهتمامي بالأمراض النادرة نشأت خلال السنة العليا من المدرسة الثانوية، عندما بدأت العمل التطوعي في المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة، وشركة (نورد). كنت طغت لاكتشاف العديد من العقبات التي يواجهها المرضى الذين لديهم أمراض نادرة. على المستوى الفني، أي مرض يؤثر على أقل من شنومكس الأميركيين يعتبر نادرا. من أكثر من الأمراض نانومكس نادرة، فقط ما يقرب من شنومك العلاجات التي وافقت عليها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (فدا). لقد وجدت أن الأفراد الذين يعانون من هذه الأمراض، وحوالي ثلثيهم من الأطفال، يظهرون شجاعة ومثابرة كبيرة في مواجهة الإحباط الكبير. على الرغم من أنني كنت دائما أريد أن أكون طبيبا، إلا أنه حتى لم أشهد هذا العزم الذي لا هوادة فيه للتغلب على الحواجز في مجال الرعاية الصحية التي اكتشفت حماسي الخاص للطب.

جميع الأطباء يسعون جاهدين لتوفير الرعاية الطبية اليقظة بأقصى قدر من التعاطف والتعاطف. ومع ذلك، كما المهنيين الطبيين، يجب أن نكون أيضا المدافعين الأكثر صخبا المرضى لدينا. على الرغم من أنني لم أكن بعد طبيبة، ما زلت أرغب في المساهمة في هذا الجهد. كنت أرغب في توفير منتدى ل ما يقرب من شنومكس مليون الأمريكيين الذين يعانون من أمراض نادرة الذين الأصوات غالبا ما تذهب لم يسمع في المجتمع الطبي، وكنت أرغب في مشاركة هذه العاطفة مع أقران بلدي. في كل عام، زملائي الطلاب وأنا استضافة حدث التوعية بالأمراض النادرة. المرضى والطلاب والأطباء والباحثين معا لتبادل الخبرات والرؤى حول الأمراض النادرة. ونحن نسعى جاهدين لتسليط الضوء على حياة هؤلاء الأفراد من خلال السماح لهم لتبادل القصص الخاصة بهم، وأحيانا للمرة الأولى.

على الرغم من أن العديد من الطلاب قد نفترض أننا لسنا بحاجة إلى معرفة الكثير عن الأمراض النادرة لأننا من غير المرجح أن تواجههم في ممارستنا، وهذا هو ببساطة ليست كذلك. في الواقع، كل واحد منا التحضير للمهن الطبية سوف نرى المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة، والمدى الذي نحن نستعد لهذا الواقع سوف تحدد التأثير الذي يمكن أن يكون على حياة هؤلاء المرضى. المرضى الذين يعانون من مرض نادر يواجهون صعوبة في كل خطوة من خطوات الرعاية الطبية، بما في ذلك التشخيص والعلاج، والحفاظ على نوعية الحياة. في بعض الأحيان، يذهب المرضى سنوات دون الحصول على التشخيص الصحيح لحالتهم. مرة واحدة لديهم أخيرا الجواب، في كثير من الأحيان أي علاج متاح لحالتهم. كما الأطباء في المستقبل، يجب أن نهدف إلى تحسين هذه الآفاق؛ فإن الخطوة الأولى في القيام بذلك تنطوي على تطوير فهم دقيق لهذه الفئة من المرضى.

الفرص المتاحة لطلاب الطب لمعرفة المزيد عن الأمراض النادرة واسعة. إن اكتساب فهم أساسي لكيفية اختالف تجربة وجود مرض نادر عن وجود مرض أكثر شيوعا هو أمر ضروري أيضا. المعاهد الوطنية للصحة (نيه) لديها معلومات كبيرة تتعلق الأمراض النادرة على موقعها على شبكة الإنترنت، و نورد الموقع يوفر نظرة عامة وروابط لأكثر من منظمات المرضى شنومكس التي توفر معلومات ممتازة عن أمراض نادرة محددة. يمكن للطلاب أيضا التقدم بطلب للحصول على عضوية الطالب نورد مجانا عن طريق الكتابة ل bhollister@rarediseases.org. بمجرد التسجيل، تتلقى إينوس الشهرية والرسائل الإخبارية الفصلية المصممة خصيصا للطلاب التخطيط مهن الرعاية الصحية. إذا كنت حضور المؤتمر السنوي للجمعية الطبية الأمريكية في واشنطن العاصمة، في فبراير شنومكس و شنومكس، وتأتي إلى كشك نورد في قاعة المعرض حيث المرضى الذين يعانون من الأمراض النادرة سوف تكون تقاسم قصصهم.

مع كل متكلم استمع إليه في حدث الأمراض النادرة، مع كل شخص جديد التقيت به، وأنا ملأت مرة أخرى مع فخر هائل أن جهودنا، حتى ولو بطريقة صغيرة، قد فعلت بعض الخير. على عكس العديد من الناس الذين يشاركون في جهود الدعوة في هذا المجال، عندما بدأت هذا العمل، لم يكن لدي صلة شخصية لأمراض نادرة. ومع ذلك، بعد سنوات من التعرف على الناس الذين عانوا من هذه الصراعات، أستطيع أن أقول أن لدي الآن عدة. والواقع أن ذكرى الأفراد الذين التقيت بهم والرضا عن إسهامهم في زيادة الوعي الذي استرشد به اهتماماتي، كان له تأثير في العديد من القرارات، وكان في نهاية المطاف الدافع وراء تحقيق تطلعاتي. مع كل خطوة أنا المضي قدما في مسيرتي، الأمراض النادرة تأتي معي جنبا إلى جنب وسوف تستمر في القيام بذلك.

لقد أصبح شغفي للدعوة إلى الأمراض النادرة هو الجانب الأول الذي يعرفني وجعلني من أنا. لقد أعطاني الاتجاه، جعلني زعيم، ويستعد لي باستمرار لتصبح واحدة من هؤلاء الأطباء الذين سوف تفعل بعض الخير. قبل عامين، سألني أحد أساتذتي الجامعيين: "هل أنت فتاة نادرة الأمراض؟" ذهب إلى القول إن الطالب الذي كان مصدر إلهام للبحث الأمراض النادرة بعد حضور هذا الحدث قد اقترب منه مع مصلحة في يعمل في مختبره. هذا هو السبب في أنني رفع مستوى الوعي للأمراض النادرة. إذا أصبح شخص واحد فقط كل عام مستوحاة، التي قد تجعل في نهاية المطاف كل الفرق في العالم. اتضح أننا في النهاية، نحن جميعا قويون معا. بعد كل شيء، وفقا لشعار نورد: "وحدها نحن نادرة. معا نحن قويون. "®

664715_11160870 حبوب منع الحملوقال تقرير جديد صادر عن شركة أبحاث وصانعي المستحضرات الصيدلانية الأمريكية (فرما)، أن مجموعة من شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية في الولايات المتحدة الأمريكية (شنومكس) تتخذ من الولايات المتحدة الأمريكية عددا من الأمراض النادرة، بما في ذلك العديد من الاضطرابات الذاتية. وفي شنومكس وحدها، وافقت إدارة الغذاء والدواء (فدا) على أدوية شنومكس للأدوية اليتيمة ("الأدوية اليتيمة"). ما يقرب من الأدوية واللقاحات شنومك في التنمية للأمراض اليتيم تقريبا شنومكس في جميع أنحاء العالم.

يتم تعريف الأمراض اليتيمة بأنها أمراض مع أقل من مرضى شنومكس. في المجموع، ومع ذلك، عبر ما يقرب من أمراض اليتامى شنومكس، شنومكس مليون شخص في الولايات المتحدة، أو حوالي شنومكس٪ من السكان، تتأثر مرض يتيم. وتعتبر الفقاع والفقاع (P / P) أمراض "يتيمة جدا" لأنها نادرة للغاية. وتشير التقديرات إلى أن هناك فقط حول شنومكس جديدة P / P حالات كل عام في جميع أنحاء العالم، مع بضعة آلاف فقط من تلك الموجودة في الولايات المتحدة.

الأمراض النادرة تميل إلى أن تكون أكثر تعقيدا من الأمراض الشائعة، وهذا يعني أن هناك عددا من العوامل التي تتحد لتسبب المرض. في حالة P / P، في حين أن هناك على ما يبدو عوامل خطر وراثية، كيف تسهم هذه، بشكل فردي أو في تركيبة، وإلى أي مدى البيئة (مثل النظام الغذائي وظروف أخرى موجودة) يسهم أيضا ليست مفهومة جيدا.

إلى حد ما محصنة، والأمراض المعقدة تمثل الحدود العظيمة القادمة لمطوري المخدرات. وبعد أن استفاد من الأمراض "الأبسط"، مما خطا خطوات كبيرة في علاج حالات مثل ارتفاع نسبة الكوليسترول في الدم، استهلكت هذه "الفاكهة المنخفضة الشنق"، التي يستخدمها صانعو المخدرات مثل استدعاءهم. إنه حقا وقت تحول العقلية بين صانعي المخدرات.

ومع ذلك، فإن تكاليف تطوير أدوية جديدة مرتفعة للغاية، لذا يجب على الشركات أن تتخذ خياراتها بحكمة. إذا كنا لحساب المبلغ الذي شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية تنفق على البحث والتطوير سنويا ومقارنة ذلك لعدد من الأدوية التي تمت الموافقة عليها للاستخدام السريري من قبل ادارة الاغذية والعقاقير كل عام، وتكلفة لكل المخدرات الناجحة هو مذهل شنومس مليار دولار. ليس من الصعب تصور، إذن، لماذا الشركات التي تهدف إلى تطوير أدوية جديدة هي الأكثر اهتماما في تلك التي يمكن استرداد هذه التكاليف الضخمة - على سبيل المثال، من خلال تطوير العقاقير للظروف الشائعة جدا وعوامل الخطر مثل السكري وارتفاع الكوليسترول في الدم. كذلك، وبالنظر إلى الطبيعة المعقدة للأمراض النادرة، فإنها ليست بالضرورة من بين "الفاكهة المنخفضة الشنق" التي تمثلها بعض الأمراض.

ولتحفيز الشركات على إعطاء الأولوية للعقاقير الجديدة في حالات نادرة، يجوز لها التقدم بطلب للحصول على وضع الدواء الأيتام من خلال إدارة الأغذية والعقاقير (فدا)، نتيجة لمرور قانون الأدوية اليتيمة (أودا) من شنومكس. مع هذا الوضع، يتلقى الدواء سبع سنوات من التفرد السوق. التفرد في السوق هو جاذبية خاصة للشركات النامية المخدرات لأن فترة الحصرية سبع سنوات يختلف عن القوانين المطبقة على أدوية أخرى في أنه لا يبدأ حتى يتم الموافقة على الدواء من قبل موافقة ادارة الاغذية والعقاقير.

وتعتبر المساعدة الإنمائية الرسمية نجاحا باهرا. منذ إنشائها، كان هناك أكثر من الأدوية شنومك وافقت على ما مجموعه شنومكس الأمراض اليتيمة. كذلك، هناك مئات الأدوية الجديدة في التنمية، بما في ذلك قائمة مثيرة للإعجاب متوفرة في تقرير فرما شنومكس (phrma.org/sites/default/files/pdf/Rare_Diseases_400.pdf).

في حين لن يتم الموافقة على كل من الأدوية شنومكس اليتيم في التنمية لاستخدام المريض، وهذا هو بالتأكيد الكثير من النشاط. البحث في القائمة المدرجة في تقرير فرما، فضلا عن البحث في Clinicaltrials.gov (الذي يسرد جميع التجارب السريرية في التقدم)، ويعرض حفنة من المخدرات في اختبار الشروط المتعلقة أو الموجهة إلى P / P.

هناك عقاقير اليتيم الجديدة في نيومكس في التجارب من المرحلة الأولى إلى الثالثة (هناك ثلاث مراحل من التجارب السريرية، ويجب أن تمر الأدوية كلها، مما يشير إلى مستويات معقولة من الأمان وفعالية فعالية ذات مغزى في علاج الحالة) التي يشار إليها في اضطرابات المناعة الذاتية.

الأدوية الجديدة ليست المصدر الوحيد لعلاج المرض. مصدر آخر هو استخدام دواء موجود، وضعت لشرط آخر، لدليل مختلف. هذا هو الحال مع ريتوكسان ® (ريتوكسيماب)، الذي تم تطويره أصلا للالمفومة غير هودجكين. في هذا المرض، والخلايا B من الجهاز المناعي تحمل علامة تسمى سدكسنومكس (وبالتالي اسم الخلايا دكسنومكس + B) قد ذهبت أوري.

منذ P / P تشترك هذه السمة المميزة، وقد تم استخدام Rituxan® بنجاح "خارج التسمية" ل P / P. وهو الدواء القائم على الأجسام المضادة، الأمر الذي يتطلب أن يتم حقنه في المريض. بشكل عام، أي دواء يعمل كقمع للجهاز المناعي (مثبط للمناعة) هو مرشح محتمل لعلاج مجموعة من الحالات المناعة الذاتية، بما في ذلك P / P. سيلسيبت ® (ميكوفينولات موفيتيل)، آخر نظام المناعة المناعية التي تم تطويرها لمرضى زرع للمساعدة في منع رفض الجسم من الجهاز "الأجنبي"، وقد تمت الموافقة مؤخرا لاستخدامها في P / P.

وإلى جانب التكلفة العالية لتطوير أدوية جديدة، تواجه الشركات التي تسعى إلى علاج أمراض الأيتام صعوبة في العثور على عدد كاف من المرضى للمشاركة. في الواقع، يميل المرضى إلى أن تكون مشتتة جغرافيا ويمكن أن تشمل الأطفال الصغار. يجب على الأطباء والمرضى الذين يرغبون في المشاركة في التجارب أو الحصول على مزيد من المعلومات زيارة Clinicaltrials.org.

ضمن مجتمع P / P، إيبف هو أيضا مورد كبير للتعلم عن التجارب السريرية. أعضاء المجلس الاستشاري الطبي لدينا بمثابة المحققين على المحاكمات والوجود في قاعدة بيانات المرضى لدينا يمكن أن يؤدي إلى شركة الوصول إليك عن المشاركة في المحاكمة.

على سبيل المثال، من بين الأدوية الجديدة التي تهدف إلى معالجة P / P، يدرس صانع المخدرات نوفارتيس فايسنومكس، وهو الدواء القائم على الأجسام المضادة التي تستهدف علامة خلية B أخرى تسمى باف-R. الدراسة في مرحلة مبكرة جدا وينبغي أن تجنيد المرضى قريبا.

لقد حان الوقت لتطوير أدوية جديدة للأمراض اليتيمة المعقدة. إن الزيادة في الأدوية الجديدة في السنوات الأولى من شنومكس منذ أن تعجل المساعدة الإنمائية الرسمية مع وجود "فاكهة منخفضة الشنق" أقل بالنسبة للشركات التي تقوم بتطوير أدوية جديدة.