الوسم المحفوظات: ادارة الاغذية والعقاقير

في سبتمبر 12، 2018، وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تعيين المخدرات اليتيم إلى SYNT001 Syntimmune شركة 'لعلاج الفقاع.

المناعي الصيدلة الشعار

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تسمية المسار السريع إلى bertilimumab لعلاج الفقعان الفقاعي. تم تصميم برنامج FAST Track FDA لتسهيل التطوير والتعجيل بمراجعة الأدوية لعلاج الحالات الخطيرة التي لم تتم تلبيتها.

المناعي الصيدلة الشعار

وقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تسمية اليتيم للمخدرات ل bertilimumab لعلاج الفقعان الفقاعي.

شعار ادارة الاغذية والعقاقير

في يوم الخميس ، يونيو / حزيران 7th ، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Rituxan لعلاج البالغين الذين يعانون من الفقاع الشائع المعتدل إلى الشديدة (PV). ريتوكسان هو أول علاج بيولوجي معتمد من قبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) للفولتية (PV) وأول تطور رئيسي في معالجة الكهروضوئية في أكثر من سنوات 60.

عزيزي الفقاع والفقر الفقاعي المجتمع،

ومن المتوقع أن يصوت مجلس النواب على الموارد البشرية شنومكس، و سنومكست القرن علاج الشفاء، وأسبوع من شهرومكس يونيو. ويحث الاتحاد مجتمع المرضى على إظهار دعمه الموحد لهذا التشريع الهام من خلال الاتصال بممثلكم اليوم وطلب منهم المشاركة في رعاية هر شنومكس، و سنومكست القرن علاج الشفاء.

يتضمن هذا القانون العديد من الأحكام التي يمكن أن تفيد مجتمعنا ومجتمع الأمراض النادرة ككل بما في ذلك:

  • المليارات في تمويل المعاهد الوطنية للصحة (نيه)
  • مئات الملايين من الدولارات في تمويل جديد لإدارة الغذاء والدواء (فدا)
  • الـ أوبين أكت، الذي يحتوي على حوافز يمكن أن تضاعف عدد العلاجات النادرة المرض
  • الـ كور أكت، التي تتطلب من الشركات نشر سياسات الوصول الموسعة
  • تطوير المخدرات تركز المريض
  • من السهل. لا تنتظر! انتقل إلى هذا الرابط لجعل صوتك مسموعا: http://www.congressweb.com/KAKI/39

بالنسبة لأولئك الذين ليسوا على دراية تنبيه العمل هنا بعض الإرشادات البسيطة:
1. انقر على الرابط اعلاه
2. املأ عنوان الشارع والرمز البريدي وانقر على "اتخاذ إجراء"
3. ملء بقية المعلومات الشخصية الخاصة بك ورسالة شخصية (اختياري) حول ما شنومست القرن علاج يعني لك
4. راجع رسالتك وانقر على "إرسال"

لمزيد من المعلومات حول علاج القرن شنومكست يمكنك الذهاب إلى: http://energycommerce.house.gov/cures

للأسئلة أو إذا كنت ترغب في المشاركة في الدعوة للفقر الفقاعي والمجتمع الفقاعي، يرجى الاتصال مارك ييل marc@pemphigus.org

تم نشر هذه المقالة في الأصل على http://www.medscape.com/viewarticle/840206

المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة
أهمية التعليم النادر للأمراض
صوفيا أ. ووكر

فبراير 25، 2015

في الآونة الأخيرة قال أستاذ حكيم صفتي أننا المهنيين الطبيين هي بعض من أقوى الناس في العالم. في الواقع، لدينا القدرة على تلبية الناس في أكثر عرضة لها، وأحيانا في أسوأ يوم من حياتهم، ومساعدتهم. وقال لنا: "هذه المهنة" هي امتياز يجب علينا ألا نضيع أبدا فرصة القيام به على الأقل بعض الخير لكل مريض ". على مدى الأسابيع القليلة الماضية، كما كنت قد خططت أحداث توعية مرضية نادرة وبدأت في التحضير لدخول السنوات السريرية للتعليم الطبي، أجد نفسي النظر في هذه الكلمات أكثر في كثير من الأحيان. ومع ذلك، في نهاية اليوم، وأتساءل مدى قوة نحن، حقا ...

اهتمامي بالأمراض النادرة نشأت خلال السنة العليا من المدرسة الثانوية، عندما بدأت العمل التطوعي في المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة، وشركة (نورد). كنت طغت لاكتشاف العديد من العقبات التي يواجهها المرضى الذين لديهم أمراض نادرة. على المستوى الفني، أي مرض يؤثر على أقل من شنومكس الأميركيين يعتبر نادرا. من أكثر من الأمراض نانومكس نادرة، فقط ما يقرب من شنومك العلاجات التي وافقت عليها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (فدا). لقد وجدت أن الأفراد الذين يعانون من هذه الأمراض، وحوالي ثلثيهم من الأطفال، يظهرون شجاعة ومثابرة كبيرة في مواجهة الإحباط الكبير. على الرغم من أنني كنت دائما أريد أن أكون طبيبا، إلا أنه حتى لم أشهد هذا العزم الذي لا هوادة فيه للتغلب على الحواجز في مجال الرعاية الصحية التي اكتشفت حماسي الخاص للطب.

جميع الأطباء يسعون جاهدين لتوفير الرعاية الطبية اليقظة بأقصى قدر من التعاطف والتعاطف. ومع ذلك، كما المهنيين الطبيين، يجب أن نكون أيضا المدافعين الأكثر صخبا المرضى لدينا. على الرغم من أنني لم أكن بعد طبيبة، ما زلت أرغب في المساهمة في هذا الجهد. كنت أرغب في توفير منتدى ل ما يقرب من شنومكس مليون الأمريكيين الذين يعانون من أمراض نادرة الذين الأصوات غالبا ما تذهب لم يسمع في المجتمع الطبي، وكنت أرغب في مشاركة هذه العاطفة مع أقران بلدي. في كل عام، زملائي الطلاب وأنا استضافة حدث التوعية بالأمراض النادرة. المرضى والطلاب والأطباء والباحثين معا لتبادل الخبرات والرؤى حول الأمراض النادرة. ونحن نسعى جاهدين لتسليط الضوء على حياة هؤلاء الأفراد من خلال السماح لهم لتبادل القصص الخاصة بهم، وأحيانا للمرة الأولى.

على الرغم من أن العديد من الطلاب قد نفترض أننا لسنا بحاجة إلى معرفة الكثير عن الأمراض النادرة لأننا من غير المرجح أن تواجههم في ممارستنا، وهذا هو ببساطة ليست كذلك. في الواقع، كل واحد منا التحضير للمهن الطبية سوف نرى المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة، والمدى الذي نحن نستعد لهذا الواقع سوف تحدد التأثير الذي يمكن أن يكون على حياة هؤلاء المرضى. المرضى الذين يعانون من مرض نادر يواجهون صعوبة في كل خطوة من خطوات الرعاية الطبية، بما في ذلك التشخيص والعلاج، والحفاظ على نوعية الحياة. في بعض الأحيان، يذهب المرضى سنوات دون الحصول على التشخيص الصحيح لحالتهم. مرة واحدة لديهم أخيرا الجواب، في كثير من الأحيان أي علاج متاح لحالتهم. كما الأطباء في المستقبل، يجب أن نهدف إلى تحسين هذه الآفاق؛ فإن الخطوة الأولى في القيام بذلك تنطوي على تطوير فهم دقيق لهذه الفئة من المرضى.

الفرص المتاحة لطلاب الطب لمعرفة المزيد عن الأمراض النادرة واسعة. إن اكتساب فهم أساسي لكيفية اختالف تجربة وجود مرض نادر عن وجود مرض أكثر شيوعا هو أمر ضروري أيضا. المعاهد الوطنية للصحة (نيه) لديها معلومات كبيرة تتعلق الأمراض النادرة على موقعها على شبكة الإنترنت، و نورد الموقع يوفر نظرة عامة وروابط لأكثر من منظمات المرضى شنومكس التي توفر معلومات ممتازة عن أمراض نادرة محددة. يمكن للطلاب أيضا التقدم بطلب للحصول على عضوية الطالب نورد مجانا عن طريق الكتابة ل bhollister@rarediseases.org. بمجرد التسجيل، تتلقى إينوس الشهرية والرسائل الإخبارية الفصلية المصممة خصيصا للطلاب التخطيط مهن الرعاية الصحية. إذا كنت حضور المؤتمر السنوي للجمعية الطبية الأمريكية في واشنطن العاصمة، في فبراير شنومكس و شنومكس، وتأتي إلى كشك نورد في قاعة المعرض حيث المرضى الذين يعانون من الأمراض النادرة سوف تكون تقاسم قصصهم.

مع كل متكلم استمع إليه في حدث الأمراض النادرة، مع كل شخص جديد التقيت به، وأنا ملأت مرة أخرى مع فخر هائل أن جهودنا، حتى ولو بطريقة صغيرة، قد فعلت بعض الخير. على عكس العديد من الناس الذين يشاركون في جهود الدعوة في هذا المجال، عندما بدأت هذا العمل، لم يكن لدي صلة شخصية لأمراض نادرة. ومع ذلك، بعد سنوات من التعرف على الناس الذين عانوا من هذه الصراعات، أستطيع أن أقول أن لدي الآن عدة. والواقع أن ذكرى الأفراد الذين التقيت بهم والرضا عن إسهامهم في زيادة الوعي الذي استرشد به اهتماماتي، كان له تأثير في العديد من القرارات، وكان في نهاية المطاف الدافع وراء تحقيق تطلعاتي. مع كل خطوة أنا المضي قدما في مسيرتي، الأمراض النادرة تأتي معي جنبا إلى جنب وسوف تستمر في القيام بذلك.

لقد أصبح شغفي للدعوة إلى الأمراض النادرة هو الجانب الأول الذي يعرفني وجعلني من أنا. لقد أعطاني الاتجاه، جعلني زعيم، ويستعد لي باستمرار لتصبح واحدة من هؤلاء الأطباء الذين سوف تفعل بعض الخير. قبل عامين، سألني أحد أساتذتي الجامعيين: "هل أنت فتاة نادرة الأمراض؟" ذهب إلى القول إن الطالب الذي كان مصدر إلهام للبحث الأمراض النادرة بعد حضور هذا الحدث قد اقترب منه مع مصلحة في يعمل في مختبره. هذا هو السبب في أنني رفع مستوى الوعي للأمراض النادرة. إذا أصبح شخص واحد فقط كل عام مستوحاة، التي قد تجعل في نهاية المطاف كل الفرق في العالم. اتضح أننا في النهاية، نحن جميعا قويون معا. بعد كل شيء، وفقا لشعار نورد: "وحدها نحن نادرة. معا نحن قويون. "®