الوسم المحفوظات: عقار

أعلنت شركة Syntimmune مؤخرًا عن نتائج أولية إيجابية من تجربتها التجريبية 1b للمرحلة التجريبية لـ SYNT001 في مرضى الفقاع الشائع ومرضى foliaceus. من المثير أن تشارك IPPF الأخبار الجيدة المتعلقة بالبحوث والعلاجات. يمكن الحصول على البيان الصحفي الكامل من Syntimmune هنا. وفيما يلي مقتطفات:

أعلنت شركة Syntimmune، Inc. ، وهي شركة تعمل في مجال التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تطور علاجات الأجسام المضادة التي تستهدف FcRn ، اليوم نتائج أولية إيجابية من تجربتها التجريبية في المرحلة 1b لمحاكاة SYNT001 في مرضى الفقاع الشائع والفقر الفقير. وأظهرت البيانات فائدة ذات مغزى سريري من SYNT001 ، مع لمحة السلامة والتحمل مواتية مماثلة لتلك التي لوحظت في دراسة 1a المرحلة.

"لا تزال هناك حاجة واضحة غير ملباة لعلاج آمن وسريع المفعول للمرضى الذين يعانون من الفقاع ، الذين يواجهون أعراض خطيرة ومضاعفات المرتبطة بمرضهم" ، وقال دونا CULTON ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه ، أستاذ مساعد في جامعة مدرسة نورث كارولينا للطب. قدمت Culton نتائج أولية لدراسة المرحلة 1b في المؤتمر الدولي لبحوث الأمراض الجلدية الذي يعقد في مايو 16-19 ، 2018 في أورلاندو ، فلوريدا. "هذه البيانات الأولية تثبت السلامة وكذلك انخفاض سريع في عشرات PDAI وخفض مستويات IgG مع علاج SYNT001 ، والتي تدعم المزيد من الدراسات من هذا الدواء كخيار علاجي جديد محتمل" ، وقال Culton.

قراءة البيان الصحفي Syntimmune ، بما في ذلك معلومات إضافية ، هنا.

664715_11160870 حبوب منع الحملوقال تقرير جديد صادر عن شركة أبحاث وصانعي المستحضرات الصيدلانية الأمريكية (فرما)، أن مجموعة من شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية في الولايات المتحدة الأمريكية (شنومكس) تتخذ من الولايات المتحدة الأمريكية عددا من الأمراض النادرة، بما في ذلك العديد من الاضطرابات الذاتية. وفي شنومكس وحدها، وافقت إدارة الغذاء والدواء (فدا) على أدوية شنومكس للأدوية اليتيمة ("الأدوية اليتيمة"). ما يقرب من الأدوية واللقاحات شنومك في التنمية للأمراض اليتيم تقريبا شنومكس في جميع أنحاء العالم.

يتم تعريف الأمراض اليتيمة بأنها أمراض مع أقل من مرضى شنومكس. في المجموع، ومع ذلك، عبر ما يقرب من أمراض اليتامى شنومكس، شنومكس مليون شخص في الولايات المتحدة، أو حوالي شنومكس٪ من السكان، تتأثر مرض يتيم. وتعتبر الفقاع والفقاع (P / P) أمراض "يتيمة جدا" لأنها نادرة للغاية. وتشير التقديرات إلى أن هناك فقط حول شنومكس جديدة P / P حالات كل عام في جميع أنحاء العالم، مع بضعة آلاف فقط من تلك الموجودة في الولايات المتحدة.

الأمراض النادرة تميل إلى أن تكون أكثر تعقيدا من الأمراض الشائعة، وهذا يعني أن هناك عددا من العوامل التي تتحد لتسبب المرض. في حالة P / P، في حين أن هناك على ما يبدو عوامل خطر وراثية، كيف تسهم هذه، بشكل فردي أو في تركيبة، وإلى أي مدى البيئة (مثل النظام الغذائي وظروف أخرى موجودة) يسهم أيضا ليست مفهومة جيدا.

إلى حد ما محصنة، والأمراض المعقدة تمثل الحدود العظيمة القادمة لمطوري المخدرات. وبعد أن استفاد من الأمراض "الأبسط"، مما خطا خطوات كبيرة في علاج حالات مثل ارتفاع نسبة الكوليسترول في الدم، استهلكت هذه "الفاكهة المنخفضة الشنق"، التي يستخدمها صانعو المخدرات مثل استدعاءهم. إنه حقا وقت تحول العقلية بين صانعي المخدرات.

ومع ذلك، فإن تكاليف تطوير أدوية جديدة مرتفعة للغاية، لذا يجب على الشركات أن تتخذ خياراتها بحكمة. إذا كنا لحساب المبلغ الذي شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية تنفق على البحث والتطوير سنويا ومقارنة ذلك لعدد من الأدوية التي تمت الموافقة عليها للاستخدام السريري من قبل ادارة الاغذية والعقاقير كل عام، وتكلفة لكل المخدرات الناجحة هو مذهل شنومس مليار دولار. ليس من الصعب تصور، إذن، لماذا الشركات التي تهدف إلى تطوير أدوية جديدة هي الأكثر اهتماما في تلك التي يمكن استرداد هذه التكاليف الضخمة - على سبيل المثال، من خلال تطوير العقاقير للظروف الشائعة جدا وعوامل الخطر مثل السكري وارتفاع الكوليسترول في الدم. كذلك، وبالنظر إلى الطبيعة المعقدة للأمراض النادرة، فإنها ليست بالضرورة من بين "الفاكهة المنخفضة الشنق" التي تمثلها بعض الأمراض.

ولتحفيز الشركات على إعطاء الأولوية للعقاقير الجديدة في حالات نادرة، يجوز لها التقدم بطلب للحصول على وضع الدواء الأيتام من خلال إدارة الأغذية والعقاقير (فدا)، نتيجة لمرور قانون الأدوية اليتيمة (أودا) من شنومكس. مع هذا الوضع، يتلقى الدواء سبع سنوات من التفرد السوق. التفرد في السوق هو جاذبية خاصة للشركات النامية المخدرات لأن فترة الحصرية سبع سنوات يختلف عن القوانين المطبقة على أدوية أخرى في أنه لا يبدأ حتى يتم الموافقة على الدواء من قبل موافقة ادارة الاغذية والعقاقير.

وتعتبر المساعدة الإنمائية الرسمية نجاحا باهرا. منذ إنشائها، كان هناك أكثر من الأدوية شنومك وافقت على ما مجموعه شنومكس الأمراض اليتيمة. كذلك، هناك مئات الأدوية الجديدة في التنمية، بما في ذلك قائمة مثيرة للإعجاب متوفرة في تقرير فرما شنومكس (phrma.org/sites/default/files/pdf/Rare_Diseases_400.pdf).

في حين لن يتم الموافقة على كل من الأدوية شنومكس اليتيم في التنمية لاستخدام المريض، وهذا هو بالتأكيد الكثير من النشاط. البحث في القائمة المدرجة في تقرير فرما، فضلا عن البحث في Clinicaltrials.gov (الذي يسرد جميع التجارب السريرية في التقدم)، ويعرض حفنة من المخدرات في اختبار الشروط المتعلقة أو الموجهة إلى P / P.

هناك عقاقير اليتيم الجديدة في نيومكس في التجارب من المرحلة الأولى إلى الثالثة (هناك ثلاث مراحل من التجارب السريرية، ويجب أن تمر الأدوية كلها، مما يشير إلى مستويات معقولة من الأمان وفعالية فعالية ذات مغزى في علاج الحالة) التي يشار إليها في اضطرابات المناعة الذاتية.

الأدوية الجديدة ليست المصدر الوحيد لعلاج المرض. مصدر آخر هو استخدام دواء موجود، وضعت لشرط آخر، لدليل مختلف. هذا هو الحال مع ريتوكسان ® (ريتوكسيماب)، الذي تم تطويره أصلا للالمفومة غير هودجكين. في هذا المرض، والخلايا B من الجهاز المناعي تحمل علامة تسمى سدكسنومكس (وبالتالي اسم الخلايا دكسنومكس + B) قد ذهبت أوري.

منذ P / P تشترك هذه السمة المميزة، وقد تم استخدام Rituxan® بنجاح "خارج التسمية" ل P / P. وهو الدواء القائم على الأجسام المضادة، الأمر الذي يتطلب أن يتم حقنه في المريض. بشكل عام، أي دواء يعمل كقمع للجهاز المناعي (مثبط للمناعة) هو مرشح محتمل لعلاج مجموعة من الحالات المناعة الذاتية، بما في ذلك P / P. سيلسيبت ® (ميكوفينولات موفيتيل)، آخر نظام المناعة المناعية التي تم تطويرها لمرضى زرع للمساعدة في منع رفض الجسم من الجهاز "الأجنبي"، وقد تمت الموافقة مؤخرا لاستخدامها في P / P.

وإلى جانب التكلفة العالية لتطوير أدوية جديدة، تواجه الشركات التي تسعى إلى علاج أمراض الأيتام صعوبة في العثور على عدد كاف من المرضى للمشاركة. في الواقع، يميل المرضى إلى أن تكون مشتتة جغرافيا ويمكن أن تشمل الأطفال الصغار. يجب على الأطباء والمرضى الذين يرغبون في المشاركة في التجارب أو الحصول على مزيد من المعلومات زيارة Clinicaltrials.org.

ضمن مجتمع P / P، إيبف هو أيضا مورد كبير للتعلم عن التجارب السريرية. أعضاء المجلس الاستشاري الطبي لدينا بمثابة المحققين على المحاكمات والوجود في قاعدة بيانات المرضى لدينا يمكن أن يؤدي إلى شركة الوصول إليك عن المشاركة في المحاكمة.

على سبيل المثال، من بين الأدوية الجديدة التي تهدف إلى معالجة P / P، يدرس صانع المخدرات نوفارتيس فايسنومكس، وهو الدواء القائم على الأجسام المضادة التي تستهدف علامة خلية B أخرى تسمى باف-R. الدراسة في مرحلة مبكرة جدا وينبغي أن تجنيد المرضى قريبا.

لقد حان الوقت لتطوير أدوية جديدة للأمراض اليتيمة المعقدة. إن الزيادة في الأدوية الجديدة في السنوات الأولى من شنومكس منذ أن تعجل المساعدة الإنمائية الرسمية مع وجود "فاكهة منخفضة الشنق" أقل بالنسبة للشركات التي تقوم بتطوير أدوية جديدة.

قبل بضعة أسابيع، أتيحت لي الفرصة لمقابلة الدكتور آن باريزر (مكتب الولايات المتحدة للأدوية الجديدة، برنامج الأمراض النادرة) والدكتور غاياتري راو (مكتب ادارة الاغذية والعقاقير الامريكية لتطوير المنتجات اليتيمة). وتحدثنا عن دور إداراتهم، وتطور الأدوية اليتيمة، وإعادة تعاطي المخدرات، وما يمكن أن يقوم به الاتحاد وأعضائنا للمساعدة.

بدري رينجاراجان: أنت تعمل في مكتب تنمية المنتجات الأيتام التابع لإدارة الأغذية والعقاقير. ما هي ولاية المكتب، وما هي علاقته مع بقية ادارة الاغذية والعقاقير؟

ادارة الاغذية والعقاقير: تم إنشاء مكتب أكثر من شنومك سنوات مضت. في ذلك الوقت، كان هناك القليل جدا من التركيز على تطوير المنتجات للأمراض النادرة. وتتمثل المهمة الأساسية للمكتب في تعزيز تطوير المنتجات للأمراض النادرة. وقبل إصدار قانون الأدوية اليتيمة، لم يكن لدى الشركات ما يكفي من الحوافز لتطوير منتجات لمساحة المرض النادرة. وقد أنشئ قانون المخدرات للأيتام لتوفير تلك الحوافز، بما في ذلك برنامج التعيين والمنح. مكتبنا يدير هذه البرامج. نحن لسنا في أقسام الاستعراض من ادارة الاغذية والعقاقير التي استعراض تطبيقات التسويق [أي التطبيقات التي تسعى للحصول على موافقة لتسويق المخدرات]، ومع ذلك، ونحن نعمل بشكل وثيق معهم.
ادارة الاغذية والعقاقير: نحن نتعامل مع الشركات في وقت مبكر. نحن مراجعة المنتجات لأغراض تسمية اليتيم. هناك برنامج تسمية طبيعية للأجهزة. ولدينا أيضا برنامجان للمنح لتحفيز البحوث المتعلقة بالأمراض النادرة وطب الأطفال - برنامج منح المنتجات الأيتام وبرنامج منح اتحاد أجهزة طب الأطفال. وأصبحت الأمراض النادرة محور التركيز داخليا وخارجيا، لذلك، بالإضافة إلى إدارة برامج التعيينات والمنح، فإننا نخدم أيضا بوصفها وظيفة شاملة بين جميع أجزاء الوكالة. ونحن نشجع التعاون.

ادارة الاغذية والعقاقير: بالإضافة إلى ذلك، نحن غالبا ما تكون المحطة الأولى للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة.

بر: يبدو أن من الحكمة الشائعة أن شركات الأدوية لا تطور أدوية للأيتام أو الأمراض النادرة لأن فرصة الإيرادات ليست جذابة (بسبب السوق الصغيرة)؟ هل الحكمة المشتركة صحيحة؟ لما و لما لا؟
ادارة الاغذية والعقاقير: وقد تطورت هذه الحكمة مع مرور الوقت. عندما تم تمرير قانون الأدوية اليتيمة في البداية، كان هذا هو الحال. حتى بعد أن تم تمرير القانون في البداية، لم نكن نرى الكثير من التعيينات تأتي من خلال. ولكن هذا تغير مع مرور الوقت.

وتكاليف المحاكمات آخذة في الازدياد، وكانت الحصرية حافزا جيدا. في هذه الأيام ستشهد الشركات عموما عائد على استثماراتها. وأصبحت منطقة الأمراض النادرة مساحة أكثر جاذبية - ليس فقط لشركات التكنولوجيا الحيوية الصغيرة ولكن أيضا لشركات الأدوية الكبيرة.
بر: كيف جعلت ادارة الاغذية والعقاقير أسهل أو أكثر جاذبية لشركات الأدوية لتطوير المنتجات في الأيتام / الأمراض النادرة؟

ادارة الاغذية والعقاقير: مع تعيين اليتيم، شركة يحصل على اعتمادات ضريبية لتكاليف التجربة السريرية (تصل إلى شنومكس٪). إذا كان المنتج الخاص بك هو أول من وافق على إشارة مرض نادرة معينة [أي، الاستخدام المصرح به]، يمكنك الحصول على سنوات شنومكس الحصرية التسويق.

رفان التعيين أيضا يحصل لك التنازل عن رسوم المستخدم فدا ($ شنومكسم)، وهي شركات الرسوم الذين يقدمون تطبيق التسويق لإدارة فدا يجب أن تدفع عادة.

بر: كيف تختلف متطلبات الموافقة على الأدوية اليتيمة؟
ادارة الاغذية والعقاقير: لكي تتم الموافقة عليها في الولايات المتحدة، يجب على جميع الأدوية إثبات أدلة كبيرة على فعالية وسلامة، وهو ما يتم عادة من خلال إجراء تجربة سريرية واحدة على الأقل كافية وجيدة السيطرة عليها. ليس هناك شرط أن جميع الأدوية تمر من خلال المرحلة شنومكس، المرحلة شنومكس، واثنين من المحاكمات المرحلة شنومكس. وكثيرا ما يكون هذا هو الحال بالنسبة للأمراض الشائعة، ولكن كل برنامج إنمائي مختلف، وكانت هناك مرونة كبيرة في برامج تطوير الأمراض النادرة. يمكن لإدارة الأغذية والعقاقير ممارسة المرونة والحكم العلمي. من المهم العمل بشكل وثيق مع إدارة الأغذية والعقاقير لمناقشة تصميم برامج التطوير السريري للأمراض النادرة التي تكون قادرة على إثبات أدلة كبيرة على فعالية وسلامة.

ادارة الاغذية والعقاقير: معظم (حوالي ثلثي) الأدوية اليتيمة معتمدة على أساس تجربة سريرية واحدة كافية وجيدة السيطرة عليها والمعلومات الداعمة. ما يشكل دليلا كبيرا على فعالية وسلامة يعتمد على ما هو معروف عن المرض والسكان الذين درسوا، والدواء، وعوامل أخرى عديدة.
بر: هل هناك متطلبات أقل صرامة للأدوية التي تستهدف الأمراض التي تتفوق على الأيتام؟

ادارة الاغذية والعقاقير: لا يوجد مصطلح رسمي للأمراض "اليتيمة". جميع الأمراض النادرة (المعروفة أيضا باسم اليتيم). في الولايات المتحدة، يتم تعريف المرض اليتيم بموجب القانون باعتبارها واحدة التي لديها انتشار أقل من شنومك في الولايات المتحدة معظم الأمراض النادرة هي انخفاض معدل انتشار (شنومكس-شنوم المرضى أو أقل). معظم المنتجات المعتمدة هي لأمراض انتشار منخفضة.

بر: هل متطلبات الأدوية اليتيمة / النادرة هي نفسها في بلدان أخرى؟ (على سبيل المثال، أوروبا واليابان) إن لم يكن كذلك، ما هي الاختلافات الرئيسية؟
ادارة الاغذية والعقاقير: هذا هو خارج سلطتنا. إن المتطلبات التنظيمية غير منسقة تماما. وفي معظم الأحيان، تتفق وكالات إدارة الأغذية والعقاقير وغيرها من الهيئات التنظيمية الدولية المعنية بالتنسيق (إش)، مثل وكالة الأدوية الأوروبية (إما)، على قرارات الموافقة على طلبات الأدوية اليتيمة، وتسميات الأيتام. العديد من البرامج متعددة الجنسيات، ونحن نتعاون قليلا مع السلطات في بلدان أخرى.

بر: من وجهة نظر تنظيمية، هل جميع اليتيم / الأمراض النادرة هي نفسها؟ إذا لم يكن كذلك، ما هي الفئات المختلفة؟

ادارة الاغذية والعقاقير: هناك أمراض نونومكس نادرة. أنها تؤثر على مختلف الفئات العمرية، وأعراض متفاوتة على نطاق واسع، تظهر شذوذ المرض المختلفة، الخ نتحدث عن الأمراض النادرة مثل أنها متجانسة، ولكنها متنوعة للغاية. عند التفكير في تسمية اليتيم، فهم المرض مهم جدا (على سبيل المثال، هل هو مرض واحد أو اثنين من الأمراض؟) حتى نعطي التيتيم اليتيم لمجموعة فرعية من الأمراض الشائعة.
ادارة الاغذية والعقاقير: مع الأمراض النادرة، وهناك فرصة محدودة للدراسة حتى يكون لديك لفهم ما هو ممكن، ولكن عوامل أخرى عن المرض، والمخدرات، والآثار المتوقعة من التدخل هي مهمة جدا. المبادئ العامة للبحوث السريرية لا تزال سارية.
ادارة الاغذية والعقاقير: المرشحين المنتج التي تأتي إلى ادارة الاغذية والعقاقير للمراجعة يتم توجيهها عن طريق المرض أو المنطقة العلاجية إلى أقسام الاستعراض. على سبيل المثال، دواء للأمراض الجلدية بشكل عام يتم مراجعته من قبل قسم الأمراض الجلدية ومنتجات الأسنان (ددب).

بر: هل الفقاع والفم الفقري مختلفان عن أمراض الأيتام الأخرى من منظور تنظيمي؟
ادارة الاغذية والعقاقير: بحثنا لدينا قاعدة بيانات التسمية اليتيم. لم نر الكثير من التسميات اليتيمة للفقاع. وفي نهاية المطاف، ستطبق نفس المبادئ الأساسية التنظيمية والعلمية والسريرية للبحوث على تطوير العقاقير للفقر كما في الأمراض الأخرى؛ ومع ذلك، ينبغي مناقشة الاعتبارات المحددة للتنمية السريرية للدواء للفم الفقري مع قسم الاستعراض.
بر: بالنسبة للأمراض فائقة اليتيم مثل الفقاع والفم الفقري، ماذا يحدث إذا لم يكن هناك ما يكفي من المرضى للتسجيل في التجربة؟ على سبيل المثال، قد يكون الناس ضعفاء جدا للمشاركة في المحاكمة، أو قد لا يعيشون قريبة بما فيه الكفاية إلى موقع التجارب السريرية مثل مركز طبي أكاديمي.

ادارة الاغذية والعقاقير: معظم هذه الأمراض هي انخفاض معدل الانتشار. معظم الأمراض النادرة هي اضطرابات خطيرة، والكثير منهم المرضى الذين يعانون من مرض شديد وضعاف طبيا. هذا هو المكان الذي يأتي فيه مفهوم المرونة. وهناك تنوع كبير في نهج تطوير الأدوية للأمراض النادرة. على سبيل المثال، في ثلثي الحالات، يتم إجراء تجربة واحدة كافية وجيدة التحكم (A & وك) أو تصميم دراسة غير تقليدية أخرى. في المقابل، بالنسبة لمعظم الأمراض الشائعة، يتم إجراء اثنين من التجارب A & وك عادة. في الحالات غير العادية لبعض الأمراض، وتقدم سلسلة حالة. وهناك مثال على برنامج تطوير المخدرات التي أيدت دراسة سريرية من الناس شنومكس الموافقة على المخدرات. والشيء المهم هو التعاون والتحدث إلى إدارة الأغذية والعقاقير في وقت مبكر والتوصل إلى تصميم محاكمة جيدة. ومن خلال ذلك، يمكن أن نكون ناجحين في كثير من الأحيان.

بر: إدارة الأغذية والعقاقير يوافق على المخدرات لاستخدامات معينة أو "مؤشرات". ومع ذلك، يمكن للأطباء وصف الأدوية للاستخدامات غير المعتمدة. على سبيل المثال، تمت الموافقة على ريتوكسيماب لعدة استخدامات (على سبيل المثال، التهاب المفاصل الروماتويدي، أنواع معينة من سرطان الغدد الليمفاوية) ولكن ليس للفم الفقري، ولكن بعض الأطباء استخدامه لعلاج الفقاع. كيف يكون هذا ممكنا؟

فدا: يوصف المخدرات من قبل الممارسين قبالة التسمية في كل وقت. يخضع اختيار الدواء لممارسة الطب. ادارة الاغذية والعقاقير لا تنظم الممارسة السريرية. بناء على ما يعرفه الطبيب عن مريض، فإنه يفعل ما هو في مصلحة هذا المريض.

ادارة الاغذية والعقاقير: ما إذا كان الدواء هو على التسمية أو خارج التسمية له آثار على السداد.

بر: إذا تم دراسة ريتوكسيماب ™ في تجربة الفقاع، هل سيكون لها مسار أسرع للحصول على الموافقة لاستخدامها في الفقاع؟

ادارة الاغذية والعقاقير: انها مسألة معقدة. كنت إعادة صياغة المخدرات. إذا كان لديك دواء جديد دون استخدام مسبق في البشر، لديك مسار طويل مع علم السموم والأعمال قبل السريرية الأخرى التي تحتاج إلى القيام به. مع دواء يعاد استخدامها، قد يكون لديك بالفعل أن العمل المبكر الانتهاء. ثم قد تكون قادرة على القفز في الحق في مرحلة شنومكس ومرحلة شنومكس، ولكن ذلك يعتمد على الظروف. وينبغي للمرء أن يتصل بقسم مراجعة إدارة الأغذية والعقاقير المعني لمناقشة تصميم التجربة. إذا تم دراسة ريتوكسيماب في الفقاع أو الفقاع، فقد يكون مؤهلا لتعيين الأدوية اليتيمة وجميع الحوافز، بما في ذلك التفرد.

بر: نظرا للاستخدام غير المتاح التسمية ممكن، ما هي فائدة إجراء محاكمة من المخدرات المعتمدة بالفعل في مؤشر جديد للمرض مثل الفقاع؟
ادارة الاغذية والعقاقير: إذا كنت تقيس عمدا النتائج في مجموعة من الناس (مقابل ببساطة وصف الدواء لمرضى واحد)، يصبح أكثر من حالة البحث وتحتاج إلى النظر في إجراء هذا في إطار تطبيق جديد المخدرات التحقيقية، وهو نوع من إذن للقيام بأعمال التحقيق.
بر: ماذا يمكن لمؤسسات المرضى القيام به لدعم وتسريع تطوير المخدرات؟
ادارة الاغذية والعقاقير: يمكنك أن تفعل الكثير. لأمراض نادرة، واحدة من أكبر المشاكل هي أن المرضى متناثرة قليلا. قد يكون من الصعب تسجيل التجارب. إن وصف التاريخ الطبيعي مهم جدا، ويمكن لمنظمات المرضى أن تساعد هنا. أيضا، قد لا يتم تدريب العديد من الأطباء لعلاج المرضى الذين يعانون من هذا المرض. يمكن لمجموعات المرضى بدء السجلات (مع نوع المرض، والموقع الجغرافي، وما إلى ذلك). وقد شرعت بعض المنظمات في إقامة مراكز للعلاج - لذلك إذا توفرت المعالجة، سيكون لديها الخبرة وأفضل الممارسات الموجودة في موقع واحد.

بر: هل هناك مرحلة معينة من عملية تطوير الأدوية والتنظيم التنظيمي حيث يمكن أن تكون منظمات المرضى أكثر تأثيرا؟

ادارة الاغذية والعقاقير: جميع المراحل. في وقت مبكر، في محاولة لإنشاء سجلات البحوث ومراكز الامتياز، ونقاط النهاية السريرية مفيد. مع التسجيل البطيء المحاكمة، يمكن للمنظمات المرضى تتحول حول الوضع. يمكن لمجموعات المرضى أن تساعد على طول الطريق.
بر: هل هناك أي شيء يمكن أن تقوم به مجموعة الدعوة للمريض لمساعدة عملية مراجعة واعتماد إدارة الأغذية والعقاقير؟
ادارة الاغذية والعقاقير: ادارة الاغذية والعقاقير لديها برنامج ممثل المريض. من خلال هذا البرنامج، يمكن للمرضى تقديم منظور في اجتماعات استشارية ادارة الاغذية والعقاقير. ومن المهم أيضا إقامة شراكات مع الجهات الراعية [مثل مصنعي الأدوية]. الرعاة قد تكون على استعداد لتبادل المعلومات من المحاكمات، في حين أن ادارة الاغذية والعقاقير لا يمكن أن توفر مثل هذه البيانات.

بر: هل هناك جهود خاصة لسياسات الأدوية اليتيمة في واشنطن العاصمة يجب أن نكون على دراية بها؟
فدا: من الصعب بالنسبة لنا أن نعلق على الأنشطة التشريعية.

بر: هل هناك أيتام / منظمات نادرة معينة أو مجموعات يجب أن نتعاون معها؟

فدا: مجموعات أكثر خبرة وأكبر هي دائما على استعداد لتوجيه مجموعات أصغر (على سبيل المثال، والتليف الكيسي مجموعة سيتحدث إليكم وتعطيك المشورة). نورد والتحالف الجيني أيضا القيام بالكثير من التوجيه. التحالف الجيني لديه معسكرات. الحصول على اتصال مع مكتب بحوث الأمراض النادرة في المعاهد الوطنية للصحة. يمكنهم ان يكونو مفيدين جدا. الأمراض النادرة ندوات اليوم، يلقي على شبكة الإنترنت، والأحداث يمكن أيضا أن تكون مفيدة.